基因編輯療法或使癌細(xì)胞永久失活 相關(guān)證明發(fā)表在《科學(xué)進(jìn)展》雜志

據(jù)《科學(xué)進(jìn)展》雜志日前報(bào)道，以色列特拉維夫大學(xué)的一項(xiàng)研究證明，CRISPR/Cas9系統(tǒng)在治療侵入性癌癥方面非常有效，這是在尋找癌癥治愈方法邁出的重要一步。

研究人員開發(fā)的一種基于脂質(zhì)納米顆粒的新型遞送系統(tǒng)CRISPR—LNP，可專門針對癌細(xì)胞并通過基因操作將其破壞。該系統(tǒng)攜帶的一個(gè)遺傳信使(信使RNA)，可對CRISPR酶Cas9進(jìn)行編碼，Cas9作為剪切細(xì)胞DNA的分子剪刀會剪切癌細(xì)胞的DNA，從而使其失效并永久防止復(fù)制。

特拉維夫大學(xué)生物醫(yī)學(xué)與癌癥研究學(xué)院負(fù)責(zé)研發(fā)的副院長丹·皮爾教授稱，這是世界上首個(gè)證明CRISPR基因組編輯系統(tǒng)可用于有效治療活體動(dòng)物癌癥的研究。該方法并非化學(xué)療法，無副作用，而且經(jīng)此方法治療的癌細(xì)胞將永遠(yuǎn)不會再具有活性。

為了驗(yàn)證使用該技術(shù)治療癌癥的可行性，皮爾教授及其團(tuán)隊(duì)選擇了兩種最致命的癌癥——膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和轉(zhuǎn)移性卵巢癌開展研究。

膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是最具侵入性的腦癌類型，診斷后的預(yù)期壽命為15個(gè)月，5年生存率僅為3%。研究證明，使用CRISPR—LNP進(jìn)行的單次治療，可使患有膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的小鼠的平均預(yù)期壽命增加一倍，從而將其總生存率提高了約30%。

卵巢癌是造成女性病亡的主要疾病之一，也是女性生殖系統(tǒng)中最致命的癌癥。當(dāng)轉(zhuǎn)移擴(kuò)散到全身時(shí)，大多數(shù)患者被診斷為癌癥晚期。盡管近年來治療效果有所進(jìn)展，但只有三分之一的患者可能幸存。研究表明，在轉(zhuǎn)移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR—LNP進(jìn)行治療，可將其總生存率提高80%。

皮爾教授表示，能夠識別和改變?nèi)魏位蚱蔚腃RISPR基因組編輯技術(shù)，徹底革新了以個(gè)性化方式破壞、修復(fù)甚至替換基因的能力。盡管該項(xiàng)技術(shù)用途廣泛，但其臨床實(shí)踐仍處于起步階段，亟待開發(fā)一種有效的遞送系統(tǒng)將CRISPR安全準(zhǔn)確地遞送至靶細(xì)胞。新研究開發(fā)出的遞送系統(tǒng)則可靶向負(fù)責(zé)癌細(xì)胞生存的DNA，這是一種針對目前尚無有效療法的侵入性癌癥的創(chuàng)新方法。

研究人員指出，通過展示其在治療兩種侵入性癌癥中的潛力，該技術(shù)為治療其他類型的癌癥以及罕見的遺傳性疾病和慢性病毒性疾病(如艾滋病)開辟了許多新的可能性。

(記者馮衛(wèi)東)